L’histoire est trop belle pour n’être pas relatée, surtout en ces temps troublés où l’empathie pour son prochain semble être un vain mot.

En 2020, le Dr Noémie Laverdure, du service d’hépatologie, gastroentérologie et nutrition pédiatriques de l’hôpital Femme-Mère-Enfant de Lyon ne parvient pas à traiter un jeune greffé du foie, Raphaël, âgé de 15 ans. Comme pour tout patient dans sa condition, Raphaël nécessite un traitement immunosuppresseur à vie pour éviter tout rejet, traitement qui occasionne parfois des effets secondaires redoutables et notamment des infections bactériennes pouvant engager le pronostic vital.

Devant des troubles du transit à répétition avec diarrhées sévères, la parasitologue de l’Hôpital de la Croix-Rousse, le Dr Meja Rabodonirina, sollicitée, détecte une contamination par un champignon de la famille des microsporidies, Enterocytozoon bieneusi. Cette biologiste comprend immédiatement la gravité de la situation. Vingt-cinq ans plus tôt, elle avait participé à une étude qui montrait que seule la fumagilline, utilisée dans les années 50, pouvait guérir cette infection parasitaire, fréquente notamment chez les patients immunodéprimés atteints par le VIH.

Or, la pharmacie centrale des HCL (hospices civils de Lyon) l’informe que les derniers stocks de fumagilline ont été écoulés en mars 2020, la production ayant cessé en 2019.

Une véritable course contre la montre commence alors. Pendant que le Dr Laverdure prescrit un traitement suspensif qui stoppe, sans toutefois guérir la diarrhée de Raphaël, l’équipe initiale reçoit l’appui du Centre national de référence des microsporidioses au CHU de Clermont-Ferrand et des pharmaciens de Fripharm (Fabrication, recherche, innovation pharmaceutique) à l’hôpital Edouard Herriot.

Après avoir contacté en vain les fournisseurs chinois, indiens, européens, l’équipe parvient à obtenir 300 grammes de matière active de Hongrie, qui, non sans mal, sera rapatriée jusqu’à Lyon conservée à une température de -80°C pendant le transport, la molécule du principe actif étant très instable, sensible aux variations de température et à la lumière.

Dès sa réception, les pharmaciens des HCL vont parvenir à fabriquer un traitement sous forme d’une suspension buvable permettant de guérir Raphaël en août 2021.

Aujourd’hui, Fripharm reste la seule plateforme pharmaceutique hospitalo-universitaire à produire la fumagilline.

En une année, 27 patients de Lyon, Paris, Grenoble, Clermont-Ferrand, Rennes, Nantes et Bordeaux ont pu bénéficier de ce traitement et guérir. Fripharm a depuis été contacté par les Pays-Bas à qui il livrera un traitement grâce à l’accord de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et l’Agence régionale de santé (ARS) Auvergne-Rhône-Alpes.

Mais l’avenir est incertain. Les 300 grammes de principe actif sont voués à disparaître et il n’est pas envisageable de renoncer à ce médicament qui a sauvé des dizaines de vies.

Fripharm s’est mise en quête d’une start-up qui puisse l’accompagner dans la fabrication de la fumagilline. L’affaire semble en bonne voie bien que le coût de lancement de la production est évalué à près d’un million d’euros.

On ne peut que se réjouir de cette formidable solidarité qui a permis de sauver un enfant, ce qui n’a pas de prix, et au-delà de redonner espoir à ces malades immunodéprimés porteurs d’une infection parasitaire pratiquement mortelle.

Mais cela doit-il pour autant nous exonérer d’une réflexion plus générale ?

Nous avons vu tout récemment, avec la pandémie covid et le folklore des masques, et auparavant avec les stocks manquants à répétition de médicaments dans les Pharmacies, le danger que représente l’abandon de fabrication des principes actifs médicamenteux.

Certes, les contraintes économiques font peser un danger non négligeable sur la recherche pharmaceutique et sur ses objectifs thérapeutiques.

Mais ne doit-on pas considérer que le prix d’une guérison, a fortiori pour un enfant qui n’a pas commencé sa vie, n’a pas de limite et que toute considération d’ordre pécuniaire doit être rejetée.

Je reprends les propos du Dr Rabodonirina :

« La fumagilline que nous avons réussi à recréer au sein des HCL revêt une importance cruciale. Sans ce remède, les patients immunodéprimés, dont l’ensemble des patients greffés, victimes de microsporidies n’ont presque aucune chance de s’en sortir. Il faut trouver une solution par tous les moyens, que ce soit auprès des autorités publiques ou du secteur privé. Il est impensable de ne pas sauver des patients alors que nous savons comment faire »

Contact des HCL en cas de don : 06 74 68 65 49/   04 72 40 74 40   presse@chu-lyon.fr

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